Генная терапия позволяет обуздать анемию Фанкони, редкое заболевание, вызывающее предрасположенность к раку

Женщина-исследователь в лаборатории.

• в новом исследовании, опубликованном учеными испанские успел светить новые горизонты для детей, страдающих от патологии.
• дополнительная информация: генной Терапии, лечения, которое может совершить революцию в борьбе с астмой и аллергией.

клиническое исследование под руководством исследователей из Испании и которые продолжались на протяжении более 20 лет, доказали эффективность генную терапию для борьбы с наихудшими формами анемии, в Фанкони, сложная редкое заболевание, которое характеризуется постепенной потерей клеток в крови и высокая предрасположенность к раку.

результаты исследования, в ходе которого было сделано контроль пациентов группы за последние семь лет, были опубликованы в журнале Lancet.

анемия Фанкони-это сложное заболевание, которое, как правило, проявляться в педиатрической возрастной группе, и что влияет на собственные стволовые клетки костного мозга, сообщил в записке, распространенной сегодня Институт Здоровья Карлоса III, который указал, что он характеризуется прогрессирующую потерю клетками крови, что выражается часто в тяжелой инфекции, астения и кровотечения, процесс, известный как неспособность костного мозга.

исследователи напомнили, что ни одно из клинических исследований, проведенных до настоящего времени удалось генной терапии за пределами эффективной для борьбы с этой сложной болезни.

Исправление естественного анамнеза заболевания

В этой новой работе испанская исследовательская группа продемонстрировала у пациентов с этой формой анемии, что даже при отсутствии при < сильном> кондиционировании химиотерапией аутотрансфузия «гемопоэтических» стволовых клеток с исправленным генетическим дефектом способствует прогрессивному увеличению количества исправленных клеток у большинства пациентов.

, И двух пациентов, у которых доля клеток, скорректированные достиг уровня более 90%, что позволяет устранить естественной истории болезни, объяснил ISCIII.

клинических испытаний (фаза I и II) был способствует Фонд Больница младенца Иисуса Мадрид, в то время как испытания долгосрочного мониторинга имеет, как промоутер компании Rocket Pharmaceuticals, Inc.

главный исследователь клинических испытаний, был Джулиан Севильи » при поддержке Josune Zubicaray, оба гематологи Диска Терапии, Дополнительно университет Детской Больницы младенца Иисуса и членов научно-Исследовательского Центра в Сети редких Заболеваний (CIBERER), и в то же приняли участие многие ученые из Центра Исследований по энергетике, окружающей среды и Технологий (CIEMAT), или в Институт медицинских Исследований Фонда Хименеса Диаса.

Кроме того, эта работа была согласована с Национальной Сетью Терапии Дополнительно (TERAV), выдвинутой Институтом Здоровья Карлоса III.

Пациенты, которые страдают от госпитализации очень длительных

До сих пор единственной терапией окончательного решения костного мозга этих пациентов был на основе трансплантации костного мозга для здорового донора, совместимого, и, хотя эта терапия значительно улучшилось за последние годы, требует лечения, кондиционирования химиотерапии, для предотвращения реакций отторжения, и он связан с рисками, как в краткосрочной, так и долгосрочной перспективе, что часто предполагает длительной госпитализации.

» Совместная работа многочисленных экспертов в области фундаментальных, генетических и доклинических исследований анемии Фанкони вместе с клиническими специалистами по этому заболеванию позволила Испании стать <сильным>пионером в демонстрации того, что генная терапия, не требующая химиотерапии, показала терапевтическую эффективность у пациентов с анемией Фанкони», — подчеркнул Хуан Бюрен, научный руководитель исследования.

Для того, чтобы генная терапия анемии была эффективной, необходимо, чтобы она не требовала химиотерапии. поскольку Fanconi является консолидированной терапией для большого числа пациентов, испанские государственные исследовательские органы в 2016 году подписали лицензионное соглашение с недавно созданной фармацевтической компанией Rocket Pharmaceuticals.

Эта компания выступала в качестве консультанта по вопросам, связанным с Fanconi. спонсор клинического исследования, позволяющего проводить наблюдение за пациентами в течение 15 лет, необходимых для этого типа терапии, и инициировал новое глобальное клиническое исследование в Соединенных Штатах, Великобритании и Испании, результаты которого подтверждают результаты, полученные в испанском клиническом исследовании.