Ученые создают препарат для лечения серповидноклеточной анемии

Команда медицинских исследователей из Novartis BioMedical Research разработала возможное лечение пациентов с серповидноклеточной анемией. В проекте, опубликованном в журнале Science, они провели исчерпывающее исследование, чтобы найти препарат, который разрушает транскрипционный фактор WIZ, вызывая фетальный гемоглобин, и протестировали его на животных моделях.

Серповидноклеточная анемия вызвана мутациями в гене, ответственном за выработку гемоглобина. Эта мутация приводит к деформированию эритроцитов (они образуют серповидную форму вместо диска), что, в свою очередь, вызывает проблемы с транспортировкой кислорода и заставляет клетки слипаться, вызывая боль.

В последние годы были разработаны два метода лечения этого заболевания. Оба метода включают редактирование генов и доказали свою эффективность. К сожалению, они очень дорогие и мало кто может их себе позволить. В результате медицинское исследовательское сообщество, в том числе фармацевтический гигант Novartis, продолжает искать другие способы лечения этой болезни.

Одно из основных направлений исследований вращается вокруг разработки препарата, способного активировать фетальный гемоглобин у взрослых пациентов. Фетальный гемоглобин или фетальный гемоглобин (также известный как гемоглобин F, HbF или α2γ2) является основным белком-переносчиком кислорода в плоде человека

Исследователи полагают, что препарат может вылечить людей с этим заболеванием, доставляя кислород новым способом. К сожалению, предыдущие методы лечения имели побочные эффекты, такие как подавление выработки стволовых клеток костного мозга, вызывающее анемию.

В рамках этой новой инициативы команда Novartis выделила значительные ресурсы на поиск препарата, который мог бы активировать фетальный гемоглобин, не вызывая других проблем. Точнее, задача, которую они перед собой поставили, заключалась в том, чтобы найти соединение, способное связываться с белками мозга.

в конце концов они нашли препарат под названием dWIZ-1, который, как они обнаружили, был улучшен и использовался на животных моделях для повышения уровня фетального гемоглобина с 17% до 45% на исходном уровне, что, по мнению исследователей, значительно облегчит симптомы заболевания у людей.

Необходимы дополнительные испытания этого соединения, чтобы убедиться, что оно не вызывает каких-либо негативных побочных эффектов, но команда считает, что они нашли соединение, которое можно производить в форме таблеток и которое значительно уменьшит симптомы серповидно-клеточной анемии.

Комментарии закрыты.